本文來自格隆匯專欄：醫藥魔方

當科學、商業與資本打破藩籬，各盡其職強強聯手時，創造出的價值令人驚歎。

9月30日，默沙東宣佈與Acceleron Pharma達成最終協議，以180美元/股的價格全現金收購後者，交易總金額達到115億美元（約742億元人民幣）。

圖片來源：默沙東官網

該項交易成爲默沙東公司史上規模第二大交易，僅次於2009年默沙東以411億美元（約2649億元人民幣）收購先靈葆雅。

巨頭默沙東斥巨資收購擴充管線，固然吸引市場關注。但令醫藥魔方Invest更加好奇的是，這樁鉅額交易背後低調的另一位主角——Acceleron Pharma，以及其“佛系”又成功的創業靈魂人物Tom Maniatis教授。

Acceleron由一幫科研大佬組局成立，主要利用TGF-β超家族蛋白的前沿科學進行藥物開發。團隊雖然“高大上”，但Acceleron卻十分“接地氣”，以Tom Maniatis爲代表的科學家們紛紛做起“甩手掌櫃”，由職業經理人和風險投資家專事經營，在10多年的磨合中，巧妙達成了科學、資本與商業的完美平衡。

當下，中國創新藥研發也正在進入“無人區”，風投開始進大學搶專家、搶教授，相關科研成果臨牀轉化的制度障礙正在被打破，Acceleron及其背後“靈魂人物”Tom Maniatis的創業思路，能爲各方提供不一樣的視角和經驗。

科學、商業、資本大佬“夢幻聯動”

從誕生之初，Acceleron就建構起了科學、商業、資本的平衡結構，這讓Acceleron的發展既有科學家的膽識和前瞻，又有商業精英的務實和謹慎。

由分子生物學“鼻祖” Tom Maniatis教授發起成立，Acceleron集結了一幫科研大佬，包括拉斯克獎得主Mark Ptashne，諾貝爾獎得主門徒Wylie Walker Vale和TGF-β受體和細胞信號通路確定者Joan Massagué等。

前Acceleron CEO、風險投資家Christoph Westphal

儘管科研味道很濃，但Acceleron的眼界並未侷限在科學上。成立之初，Acceleron選擇了著名風投Polaris Venture風險投資家Christoph Westphal擔任CEO，另一位聯席CEO則由曾在惠氏製藥擔任職業經理人的John Knopf擔任。

John Knopf，於2016年退任Acceleron CEO

兩位資本圈及產業界大佬的加入掌舵，讓Acceleron在科學探索的驚濤駭浪中把穩了方向盤，自此之後的18年時間，科學、資本、商業三足鼎立，成爲Acceleron的主旋律。

平衡架構下，Acceleron迎接了許多高光時刻。

2008 年，Acceleron和新基就ACE-011達成BD合作，新基支付了 5000 萬美元預付款，併購買了 500 萬美元股票，並同意如果 Acceleron 上市，則再購買 700 萬美元的股票，且支付高達 5.1 億美元的裏程碑費用。

2010年，Acceleron又與罕見病巨頭夏爾達成藥品開發協議, 合作開發一款處於中期臨牀試驗階段的治療杜興氏肌營養不良(DuchenneMuscular Dystrophy)的潛在藥物ACE-031。

2012年，Acceleron再度與新基合作，新基獲得了ACE-536的全球權益，爲此支付給Acceleron 2500萬美元，並承諾了高達2.17億美元的裏程碑付款。

但在探索未知的過程中，Acceleron也遭遇了大量的挫折。其與夏爾合作的肌肉生長抑制素抑制劑ACE-031在DMD試驗中失敗，後續藥物ACE-083在面肩肱型肌營養不良症和Charcot-Marie-Tooth (CMT)疾病中也未達預期，最終於2020年被放棄；ACE-041也在臨牀Ⅱ期腎癌試驗中失敗，於2017年被停止。

但幸運的是，Acceleron始終在科學、商業、資本上保持着良好的平衡，這使得它最終穿越了週期。

Acceleron旗下藥品ACE-536（luspatercept，商品名：Rebrozyl） 於2019年11月獲FDA批準上市，被市場譽爲第一個進入市場的新型紅細胞成熟劑，並被傑富瑞(Jefferies) 的分析師預測爲潛在的20億美元重磅炸彈。

而Acceleron另一款在研藥品ACE-011（sotatercept）在地中海貧血臨牀研究中失敗後，轉而用於肺動脈高壓的治療，並獲得了突破性進展。其在2020年獲得FDA突破性療法認定，前期臨牀結果較好，現已進入臨牀三期階段。

這兩款重磅藥物的脫穎而出，爲Acceleron贏得跨國巨頭默沙東高達115億美元重磅收購，提供了關鍵籌碼。

“甩手掌櫃”創業數家公司

在Acceleron的發展歷程中，不得不提的一位“靈魂人物”便是分子生物學大佬Tom Maniatis教授，他是Acceleron的創辦人之一，爲Acceleron提供了科學上的關鍵指引。

哥倫比亞大學任生物化學和生物物理系主任Tom Maniatis

Tom Maniatis爲哥倫比亞大學任生物化學和生物物理系主任，是分子生物學界最富盛名的大師之一。他編寫的《分子克隆》，被視作爲分子生物學技術“聖經”，是1980到1990年分子生物學技術最常用的手冊，很多人靠此書入門學會了克隆DNA。

2012年，因在基因性質方面大量的基礎發現，Tom Maniatis和Donald D. Brown被授予了拉斯克醫學特殊貢獻獎。

儘管長期身居大學象牙塔內，但Tom Maniatis在美國生物醫藥產業界也十分活躍，是一位學術界的連續創業者，先後創辦了包括Acceleron在內的多家生物醫藥公司。

1980年，Tom Maniatis與原來的老師Mark Ptashne創辦了生物技術公司Genetics Institute，用基因工程技術生產紅細胞生成素、VIII因子（抗血友病球蛋白）等治病救人的重要藥物，於1995年以13億美元的價格被惠氏製藥收購。

2015年，Tom Maniatis又參與創辦了專注於腸-腦軸（腸道和大腦之間的雙向信息高速公路）療法的生物製藥公司Kallyope，截至目前融資已經超過2億美元。

儘管熱衷投身產業界，但Tom Maniatis在各家公司更多是“甩手掌櫃”的角色，並不直接參與實際經營。

他平時用很少時間去各個創立公司做顧問，不離開科學前沿的同時通過智力爲產業直接服務，清晰的角色定位既保留了科學家的獨立性，也充分實現了基礎研究的商業和社會價值。

Tom Maniatis這樣平衡的定位，爲後來希望投身產業界的美國生物醫藥科學家，提供了一個完美的參考範本。

從科學到臨牀轉化加速

伴隨MAH制度落地及資本市場改革推進，專家、教授正在成爲中國生物醫藥產業及資本領域關注的焦點。

前不久，相關創投媒體更報道了“中國VC排隊搶教授”的現象，而生物醫藥是VC們重點關注的領域之一。

據醫藥魔方PharmaInvest數據庫，近期完成的融資公司中，輪次偏早期的生物醫藥初創公司中，不少已經有院士、專家、教授參與其中。

不僅如此，中國生物醫藥科研向臨牀商業轉化的效率正在提升，價值也越發凸顯。近期備受熱議的事件，四川大學華西億元麻醉手術中心主任劉進教授，在華西醫院捐贈設立專項規培發展基金的1億元，便是來自於科技成果轉化實現的個人所得。

據華西醫院官網報道，2020年至2021年，四川華西醫院與宜昌人福簽署了兩項專利許可及項目合作開發合同，合同總金額爲7.5億元，因兩項合同涉及專利均由劉進教授及其團隊研發產出，按照華西醫院科研成果轉化激勵政策“華西九條”，劉進教授個人獲得了1億元獎勵資金。

可以想見，中國會有越來越多的專家、教授乃至院士帶着科研成果投身於產業界，讓科學實現更高的社會和商業價值。

Acceleron這類實現科學、商業與資本強強聯手，既讓科學發揮更大商業、社會價值，又不讓科學家“跨界”過度參與經營、管理的成功案例，可以爲中國的生物醫藥探索緊跟科學前沿的創新創業方式，提供經驗和參考。