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美国食品药物管理局(FDA)周五批准该国首个基因编辑疗法Casgevy，代表著一项重大的科学进步，疗法适用于12岁及以上镰状细胞疾病患者。 镰状细胞疾病是一种遗传性疾病，会影响红血球，导致红血球变得僵硬和黏稠，并破坏向组织输送氧气。根据美国疾病管制与预防中心的估计，美国约有10万人患有该疾病，其中黑人受到的影响尤其严重。 Casgevy由Vertex Pharmaceuticals(VRTX.US)和CRISPR(CRSP.US)共同开发，利用诺贝尔奖得主技术CRISPR编辑人的基因以治疗疾病。该疗法上个月获得英国监管机构的批准。 Vertex将率先推出该药物，估计约16,000名镰状细胞重症患者将有资格获得该药物，费用为220万美元。