賽生藥業(06600.HK)：國家藥監局受理DANYELZA® (那西妥單抗)及GM-CSF聯合伊立替康及替莫唑胺用於原發難治性或首次復發高危神經母細胞瘤患者的IND
格隆匯4月20日丨賽生藥業(06600.HK)發佈公吿，國家藥監局藥品審評中心已受理公司DANYELZA® (那西妥單抗)及粒細胞 — 巨噬細胞集落刺激因子(“GMCSF”)聯合伊立替康及替莫唑胺用於原發難治性或首次復發的高危神經母細胞瘤患者的研究性新藥(“IND”)申請(“203號研究”)。203號研究是一項國際、單臂、多中心的II期臨牀試驗。倘203號研究於中國獲批，這也將是中國研究中心首次參與神經母細胞瘤免疫治療的國際多中心臨牀研究。
神經母細胞瘤是一種罕見的癌症，但也是兒童期最常見的顱外實體瘤。儘管一線多模式治療取得進展，但仍有約60%的高危神經母細胞瘤患者於完成傳統治療後復發。幾十年來，復發後結局一直欠佳，10年總生存率低於15%。針對兒童癌症創新療法╱國際兒科腫瘤學會歐洲神經母細胞瘤小組開展的三項II期試驗(71例患者)進行的薈萃分析顯示，所有患者、原發難治性及疾病復發患者的中位無進展生存期(mPFS)分別為6.4、12.5及5.7個月，而相應的中位總生存期(m-OS)分別為16.1、27.9及11.0個月。因此，原發難治性或疾病復發的高危神經母細胞瘤患者在更有效及創新的治療方面仍存在高度未滿足的醫療需求，集團致力快速推進臨牀試驗(倘獲批准)，以儘快滿足該等患者的需求。
DANYELZA® (那西妥單抗)為唯一一款獲批靶向神經節苷脂GD2的人源化單克隆抗體。GD2是一種神經母細胞瘤細胞表面的腫瘤抗原。其被美國食品藥品監督管理局根據22位患者的II期臨牀試驗(“201號研究”)授予優先評審，獲得突破治療和孤兒藥資格，並基於總體緩解率(overall response rate, ORR)和緩解持續時間(duration of response, DOR)於2020年11月獲得其加速批准。
